سیستم ویرایش ژنوم "کریسپر کس9"(CRISPR-CAS9) یک انقلاب در تحقیقات پزشکی است و نوید آینده‌ای را می‌دهد که دانشمندان بتوانند یک مجموعه گسترده از بیماری‌ها را از سرطان گرفته تا نابینایی درمان کنند.

اما از زمان کشف این فناوری در سال 2012، پیشرفت به سوی آزمایشات انسانی آهسته پیش رفته است. در حال حاضر، یک آزمایش دیگر که قرار بود یکی از اولین آزمایشات انسانی این فناوری باشد که از این تکنیک در ایالات متحده استفاده می‌کند، با دخالت سازمان غذا و داروی این کشور قبل از آنکه حتی آغاز شود، متوقف شد.

این درمان پیشنهادی که قرار بود مورد آزمایش قرار گیرد، "CTX001" نام دارد و آزمایش روی درمان بیماران مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل را مدنظر داشت.

این درمان، سلول‌های بنیادی را از خون بیمار ایزوله می‌کند و سپس از کریسپر برای ایجاد یک تغییر ژنتیکی به منظور افزایش سطح هموگلوبین در گلبول‌های قرمز استفاده می‌کند.

کم‌خونی داسی‌شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب (Hbss) شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد.

سلول‌های هموگلوبین در این بیماری، سفت و به شکل داس هستند. این مولکول‌های هموگلوبین تمایل دارند به شکل خوشه‌ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های خونی عبور نمی‌کنند. این خوشه‌ها منجر به توقف جریان خون حمل‌کننده اکسیژن می‌شوند.

برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از 120 روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از 10 تا 20 روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن منجر به بروز کم‌خونی می‌شود.

کم‌خونی داسی‌شکل حاصل یک جهش ژنی است که طی آن یک نوکلئوتید با باز آلی "تیمین" جای خود را با یک نوکلئوتید دیگر با باز آلی "آدنین" عوض می‌کند.

پژوهشگران پزشکی می‌گویند سلول‌های داسی‌شکل ممکن است در اثر کمبودشان در خون، مجبور شوند که به سلول‌های سرطانی تومورهایی که در برابر درمان مقاومت می‌کنند، حمله کنند. این سیستم روشی نو برای درمان سرطان گزارش شده است.

دانشمندان امیدوارند به کمک روش ژن‌درمانی و اصلاح سلول‌های زنده در بیرون از بدن با روش کریسپر، بیماری سلول‌های داسی‌شکل را درمان کنند.

اولین فاز از دو فاز آزمایش بالینی لغو شده در ایالات متحده آمریکا در اوایل سال جاری آغاز شد تا زمانی که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) این آزمایش را قبل از شروع فاز دوم متوقف کرد.

گویا سازمان غذا و داروی آمریکا سوالاتی راجع به این روش درمانی دارد که تا زمان اخذ پاسخ مناسب از طرف شرکت آزمایش‌کننده، آن را به حالت تعلیق درآورده است.

آزمایش "CTX001" برای درمان سلول‌های داسی‌شکل، یکی از دو آزمایش کریسپر بود که در سال 2018 در ایالات متحده آغاز شد. آزمایش دیگر در دانشگاه پنسیلوانیا اجرا می‌شود و درمان سه نوع سرطان مالتیپل میلوما، تومور بدخیم (سارکوم) و تومور پوستی (ملانوما) را هدف قرار داده است.

این موانع، نشانگر چالش‌هایی است که دانشمندان در تبدیل این پیشرفت تکنولوژیکی مهم به درمان‌های سالم و موثر انسان با آنها مواجه هستند.

در حال حاضر تنها آزمایش انسانی با استفاده از تکنیک کریسپر در چین صورت می‌گیرد، اما نگرانی‌هایی وجود دارد که ممکن است این کشور شتاب‌زده عمل کند.

در حالی که چند سال گذشته با کشف فناوری کریسپر، ویرایش پیچیده ژن‌ها هیجان‌انگیز بوده است، چند سال آینده به ما نشان خواهد داد که چگونه این تکنولوژی به انقلابی در درمان‌های بالینی ایمن برای انسان تبدیل می‌شود.